Editando la disposición de una secuencia de letras del adn humano podría corregirse una mutación genética en células madre, una combinación importante que han logrado los científicos en el campo de la terapia celular y la modificación genética.
Por primera vez, la combinación de tecnologías de edición de genes ha logrado corregir las mutaciones en las propias células madre inducidas de un paciente con una enfermedad metabólica del hígado.
El descubrimiento podría allanar el camino hacia la reprogramación de las células propias de una persona para curar enfermedades genéticas, en lugar de utilizar órganos trasplantados y tratamientos farmacológicos.
Las células madre - las embrionarias y las pluripotentes inducidas - puede convertirse en cualquier tipo de célula, por lo cual pueden ser utilizadas para el tratamiento de una amplia gama de trastornos, aunque a veces producen mutaciones indeseadas.
Por un lado, células madre pluripotentes inducidas (células iPS) contienen los mismos defectos genéticos que el resto del cuerpo de un paciente, por lo que hay que eliminar dichos defectos antes de tratar a una persona con sus propias células.
Sin embargo, esta eliminación puede ser imprecisa, y los métodos actuales de edición pueden causar alelos fuera de lugar o secuencias genéticas residuales, lo cual puede conducir a la formación de cáncer u otros efectos secundarios no deseados.
Por otra parte, los métodos de edición de genes no habían involucrado hasta el momento a las células madre, ya que requieren un método de edición muy sutil para cortar las secuencias de genes incorrectos y reemplazarlos por los correctos.
El equipo tomó células de la piel de un paciente y las convirtió en células iPS.
Luego, usando como tijeras genéticas las nucleasas de zinc cortó la secuencia genética en el sitio de la mutación, copiando y pegando allí nueva información y corrigiendo así ambos alelos.
Una vez corregidas, se las indujo a convertirse en células del hígado y se transplantaron a ratones cenfermos, logrando que las células madre restauran en el hígado de los roedores las funciones apropiada del hígado.
Esta es la primera vez que alguien es capaz de una maniobra tan difícil, y marca un hito al probar que, al menos en principio, las secuencias genéticas bien editadas e inducidas por células madre humanas pueden proporcionar nuevas células para una enorme variedad de tratamientos clínicos. El artículo fue publicado en la revista Nature.
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